La Struttura Complessa (S.C.) di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori (INT) si occupa della diagnosi e del trattamento delle neoplasie ematologiche del paziente adulto. Nell’ambito della Struttura vengono eseguite visite ambulatoriali, attività diagnostiche mediante biopsie osteomidollari e rachicentesi, terapia in regime ambulatoriale, di Day Hospital e in reparto di degenza, e ricerca clinica e sperimentale grazie alla disponibilità di un laboratorio dedicato di biologia molecolare.

La struttura è fortemente orientata all’impiego di trattamenti innovativi, sia mediante l’utilizzo di nuovi farmaci sia grazie al ricorso delle tecniche di trapianto di cellule staminali più evolute. La possibilità di accedere a studi clinici innovativi, protocolli clinici sia nazionali che internazionali, consente quindi ai medici di proporre i trattamenti più avanzati per i tumori ematologici che vengono trattati nella struttura. Per tale motivo la S.C. Ematologia è diventata un punto di riferimento in ambito nazionale per la cura di pazienti con malattia avanzata e, comunque, di difficile trattamento. La struttura ha lo scopo di fornire al paziente le migliori cure disponibili e di sviluppare strategie terapeutiche innovative per le seguenti patologie:

• Leucemia linfatica cronica
• Mieloma multiplo
• Linfomi non Hodgkin
• Linfomi di Hodgkin
• Leucemia mieloide acuta
• Leucemia mieloide cronica
• Sindromi mielodisplastiche
• Sindromi mieloproliferative

Oltre alle terapie convenzionali e sperimentali nella S.C. di Ematologia vengono eseguite procedure di trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe ed allogeniche, sia da donatore familiare HLA-identico, che da donatore da banca o da cordone ombelicale o da donatore aploidentico. Negli ultimi 10 anni di attività sono stati eseguiti  più di 700 Trapianti.  L’esperienza acquisita ha consentito di ridurre considerevolmente la mortalità trapiantologica  e di sviluppare metodiche di trapianto applicabili fino ai 70 anni di età. I risultati in termini di remissioni della malattia sono in linea con i migliori centri internazionali.
Va sottolineato che oltre a fornire al paziente le migliori cure disponibili è spesso possibile dare l’accesso attraverso gli studi clinici a farmaci innovativi non ancora in commercio in Italia. Infatti la S.C. di Ematologia conduce studi clinici di fase I, II e III nel campo della chemioterapia, della immunoterapia e della terapia anti-infettiva.
Nell’ambito della terapia cellulare, è stata l’unico centro italiana a partecipare allo studio con le CAR-T cells nei linfomi aggressivi.

I reparti, situati al 6° e 8° piano, rispettivamente blocco E ed F dell’Istituto, dispongono di 18 posti letto ed eseguono ricoveri per trattamenti delle neoplasie ematologiche e per la gestione delle loro complicanze. In regime di ricovero vengono eseguite chemioterapie a dosi convenzionali, chemioterapie ad alte dosi, trapianto di midollo osseo autologo, trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore familiare, HLA identico o aploidentico, o da banca. La S.C. di Ematologia è accreditata per l'esecuzione di tutti i tipi di trapianto da JACIE (Joint Accreditation Committee-ISCT (Europe) & EBMT), EBMT (European Group for Blood and Marrow Transplantation), GITMO (Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo) e CNT (Centro Nazionale Trapianti).

Gli ambulatori, situati al 2° e 4° piano blocco E, eseguono visite ematologiche per la diagnosi e il trattamento delle neoplasie ematologiche all’esordio e/o in stato più avanzato. In ambito ambulatoriale vengono seguiti i pazienti che eseguono trattamenti ambulatoriali e di Day Hospital, nonché i pazienti dimessi dal ricovero. Inoltre, in ambito ambulatoriale vengono eseguite le procedure diagnostiche invasive quali biopsie osteomidollari, aspirati midollari e rachicentesi.

Il laboratorio di Ricerca e Analisi Molecolare di Ematologia

Il laboratorio della S.C. Ematologia, situato al piano rialzato del blocco 2B, consta di spazi arredati ed attrezzati con cappe a flusso laminare per colture cellulari, incubatori, bagni termostatici, microscopi a luce diretta ed invertita, termociclatori per l’amplificazione di acidi nucleici, e camere elettroforetiche. È una struttura dedicata alla definizione diagnostica, prognostica ed al monitoraggio delle neoplasie ematologiche (leucemie acute e croniche, linfomi, mieloma multiplo) per una attività assistenziale di alto livello. Il laboratorio garantisce un importante supporto all'attività clinica attraverso l’impiego di metodiche che prevedono l'utilizzo di tecnologie differenti e complementari per la più avanzata diagnostica oncoematologica. Il laboratorio è inoltre impegnato nella valutazione e validazione dei più recenti fattori prognostici.

Nell'ambito della diagnostica molecolare vengono eseguite le seguenti analisi:

• ricerca dei riarrangiamenti Bcl-1/IgH, Bcl-2/IgH, Bcr/Abl, Pml/Rar alpha, Aml1/Eto, Alk/NPM , analisi delle mutazioni somatiche delle regioni variabili dei geni IgVH come esame prognostico in pazienti affetti da Leucemia Linfatica Cronica a fenotipo B (B-CLL); clonalità B e T, ricerca della mutazione del gene JAK2 codificante per la sostituzione V617F, mutazione BRAF V600E nella leucemia a cellule capellute e MYD88 L265P utile per distinguere il linfoma linfoplasmacellulare (macroglobulinemia di Waldenstrom) dal linfoma della zona marginale e dal mieloma multiplo;

• determinazione molecolare quantitativa e qualitativa della malattia minima residua. Valutazione citofluorimetrica della malattia minima residua nel mieloma multiplo.

Nell'ambito del trapianto allogenico il laboratorio esegue monitoraggi seriali della ricostituzione B e T linfocitaria mediante metodiche molecolari e citufluorimetriche. Inoltre, viene studiato il chimerismo post trapianto attraverso analisi di microsatelliti per monitorare l'attecchimento.

I progetti del laboratorio hanno obbiettivi di ricerca traslazionale:

• identificazione dei fattori di rischio per lo sviluppo della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) dopo trapianto allogenico;

• definizione di nuove strategie per migliorare la ricostituzione immunitaria post-trapianto;

• identificazione di bio-marcatori predittivi di risposta alle nuove terapie;

• caratterizzazione immunofenotipica e molecolare delle malattie linfoproliferative a cellule B e T;

• definizione di strategie terapeutiche per i linfomi mediante studi di attività dei nuovi farmaci in vitro ed in vivo.

La missione della S.C. Ematologia non consiste solo nel fornire i migliori trattamenti disponibili, ma anche nel cercare di assicurare all’ammalato il supporto umano ed il grado di comprensione di cui ha sicuramente bisogno chi è affetto dalle importanti malattie che vengono trattate in Istituto. La completezza, adeguatezza e validità della presa in carico del malato è confermata dalle rilevazioni del grado di soddisfazione dei pazienti che vengono effettuate con regolarità dalla regione Lombardia e che mostrano un elevato grado di apprezzamento della struttura di Ematologia da parte degli ammalati.